دیستروفی ماهیچه‌ای: تفاوت میان نسخه‌ها

پژوهشگران [[دانشکدهٔ پزشکی]] پیتسبورگ [[ایالت پنسیلوانیا]] اقدام به ساخت دارویی به نام PTC۱۲۴ کرده‌اند که می‌تواند ژن‌های معیوب را اصلاح کند و برخی [[بیماری‌های ژنتیکی]] را درمان کند، این دارو می‌تواند هزاران بیمار را که برخی از آنها علاج ناپذیرند مانند دش‌پروردگی عضلانی و فیبروز کیستی را درمان کند. به گزارش سرپرست این تحقیق دکتر Soyini Leeاستاد دانشکدهٔ پیستبورگ، شکل کار این دارو که به صورت قرص می‌باشد به این شکل است که به ریبوزوم کرموزوم X وصل شده و ژن معیوب ساخت دیستروفین را وادار به ساخت پروتئین سالم برای عضلات می‌کند و باعث ترمیم آن می‌شود. Soyini اضافه کرد هزاران [[بیماری ژنتیک]] وجود دارند که می‌توانند از این رویکرد منفعت ببرند به گزارش یونایتدپرس، Soyini گفت ویژگی منحصربه‌فرد این دارو آنست که نه فقط یک [[جهش ژنی]] که باعث بیماری می‌شود، بلکه مجموعه‌ای از جهش‌ها را هدف می‌گیرد بنا به گزارش‌های رسیده ‪ PTC۱۲۴‬باPTC۱۲۴با نوع خاصی از جهش مقابله می‌کند که بسته به این که کدام ژن [[جهش یافته]] باشد، علائم بسیار متفاوتی ایجاد می‌کند. به این ترتیب بالقوه می‌توان از آن علیه بسیاری از [[اختلالات ژنتیکی]] استفاده کرد. این دارو در مراحل آزمایش‌های بالینی قرار دارد و هنوز به طور کامل ساخته نشده است.