دیستروفی ماهیچهای: تفاوت میان نسخهها
محتوای حذفشده محتوای افزودهشده
خنثیسازی به نسخهٔ 23726306 Freshman404 (بحث): تبلیغ. (T) برچسب: خنثیسازی |
Freshman404 (بحث | مشارکتها) جز ←روند تحقیقاتی داروی PTC124: حذف خوشبختانه و بدبختانه با ویرایشگر خودکار فارسی |
||
خط ۳۴:
این دارو هماکنون درمرحله ثبت نام بیماران واجد شرایط درچندین کشور از جمله [[آلمان]]، [[فرانسه]] و [[بلژیک]] میباشد٬البته در [[آمریکا]] این [[کارآزمایی بالینی]] شروع شدهاست. این دارو در درمان ۱۳٪ بیماران دوشن و۱۰٪ بیماران [[فیبروز کیسهای]] (تارفزونی کیسهای) که بیماری آنها به علت جهش بیمعنی ایجاد شده کاربرد دارد.
به تازگی گزارشی منتشرشد که موفقیت نسبی این دارو را در کاهش تعداد سرفههای بیماران اسرائیلی مبتلا به فیبروز کیسهای نشان داد ومحققان را امیدوار نمود که شاید این دارو در بیماران دوشن هم
شرکت داروسازی پی تی سی در کنار تحقیق بر روی این دارو پروژههای دیگری هم در دست اقدام دارد یکی از مهمترین
یکی
یکی دیگر از ژنهایی که قصد دارند بیانش را افزایش دهند ژن مربوط به IGF-1 ([[فاکتور رشد شبیه انسولین]]) است که مختص رشد عضلات میباشد و افزایش بیان آن موجب رشد بهتر عضلات میگردد.
خط ۴۵:
تنها ژنی که در حال حاضر قصد دارند فعالیت آن را کاهش دهند ژن مربوط به پروتئینی به نام میوستاتین <sup>myostatin</sup> است که نقشی بازدارنده در رشد عضلات دارد و کاهش بیان آن عضلات بیماران را از مهار شدگی خارج خواهد نمود.
این پروژه خیلی وقت گیر و پرهزینه است و محققان باید تک تک اثر [[مواد شیمیایی]] مختلف را بر این
== یک ژن مصنوعی برای درمان بیماری دیستروفی ماهیچهای ساخته شد ==
|