تفاوت میان نسخه‌های «دیستروفی ماهیچه‌ای»

جز
(خنثی‌سازی به نسخهٔ 23726306 Freshman404 (بحث): تبلیغ. (T))
برچسب: خنثی‌سازی
جز (←‏روند تحقیقاتی داروی PTC124: حذف خوشبختانه و بدبختانه با ویرایشگر خودکار فارسی)
این دارو هم‌اکنون درمرحله ثبت نام بیماران واجد شرایط درچندین کشور از جمله [[آلمان]]، [[فرانسه]] و [[بلژیک]] می‌باشد٬البته در [[آمریکا]] این [[کارآزمایی بالینی]] شروع شده‌است. این دارو در درمان ۱۳٪ بیماران دوشن و۱۰٪ بیماران [[فیبروز کیسه‌ای]] (تارفزونی کیسه‌ای) که بیماری آن‌ها به علت جهش بی‌معنی ایجاد شده کاربرد دارد.
 
به تازگی گزارشی منتشرشد که موفقیت نسبی این دارو را در کاهش تعداد سرفه‌های بیماران اسرائیلی مبتلا به فیبروز کیسه‌ای نشان داد ومحققان را امیدوار نمود که شاید این دارو در بیماران دوشن هم موثرباشدمؤثرباشد.
شرکت داروسازی پی تی سی در کنار تحقیق بر روی این دارو پروژه‌های دیگری هم در دست اقدام دارد یکی از مهم‌ترین اینهااین‌ها پروژه کاتالیست می‌باشد که خوشبختانه علاوه بر دوشن برای سایر دش‌پروردگی‌های عضلانی نیز می‌تواند سودمند باشد. در این پروژه سعی بر اینست که با استفاده از فنون پیشرفته اثر حدود بیست هزار [[ترکیب شیمیایی]] را برکاهش یا افزایش میزان بیان برخی از ژنهایژن‌های دخیل در رشدونمو عضلات مورد ارزیابی قرار دهند.
 
یکی ازایناز ژنهااین ژن‌ها ژنی به نام SERCA2a است که محصول این ژن باعث افزایش قدرت انقباضی عضلات قلب می‌شود با توجه به اینکه اکثر مبتلایان به دیستروفی‌های عضلانی مشکل قلبی هم دارند افزایش بیان این ژن کمک مؤثری به عملکرد قلب آن‌ها می‌کند.
یکی دیگر از ژنهایی که قصد دارند بیانش را افزایش دهند ژن مربوط به IGF-1 ([[فاکتور رشد شبیه انسولین]]) است که مختص رشد عضلات می‌باشد و افزایش بیان آن موجب رشد بهتر عضلات می‌گردد.
 
تنها ژنی که در حال حاضر قصد دارند فعالیت آن را کاهش دهند ژن مربوط به پروتئینی به نام میوستاتین <sup>myostatin</sup> است که نقشی بازدارنده در رشد عضلات دارد و کاهش بیان آن عضلات بیماران را از مهار شدگی خارج خواهد نمود.
 
این پروژه خیلی وقت گیر و پرهزینه است و محققان باید تک تک اثر [[مواد شیمیایی]] مختلف را بر این ژنهاژن‌ها آزمایش کنند تا شاید ترکیبی مانند PTC۱۲۴پیدا کنند که با مکانیسمی تا به حال ناشناخته، بتواند اثرات یادشده را باعث شود؛ بنابراین بیماران و خانواده‌های آن‌ها باید همچنان صبور و میدوار باشند.
 
== یک ژن مصنوعی برای درمان بیماری دیستروفی ماهیچه‌ای ساخته شد ==