دیستروفی ماهیچه‌ای: تفاوت میان نسخه‌ها

محتوای حذف‌شده محتوای افزوده‌شده
جز جایگزینی با اشتباه‌یاب: دکتر⟸، درعضلات⟸در عضلات، نامظم⟸نامنظم، کرموزوم⟸کروموزوم، برکاهش⟸بر کاهش، ومحققان⟸و محققان، مؤثرباشد⟸مؤثر باشد
جز جایگزینی با اشتباه‌یاب: میدوار⟸امیدوار، تارفزونی⟸تار فزونی
خط ۳۲:
 
=== روند تحقیقاتی داروی PTC124 ===
این دارو هم‌اکنون درمرحله ثبت نام بیماران واجد شرایط درچندین کشور از جمله [[آلمان]]، [[فرانسه]] و [[بلژیک]] می‌باشد٬البته در [[آمریکا]] این [[کارآزمایی بالینی]] شروع شده‌است. این دارو در درمان ۱۳٪ بیماران دوشن و۱۰٪ بیماران [[فیبروز کیسه‌ای]] (تارفزونیتار فزونی کیسه‌ای) که بیماری آن‌ها به علت جهش بی‌معنی ایجاد شده کاربرد دارد.
 
به تازگی گزارشی منتشرشد که موفقیت نسبی این دارو را در کاهش تعداد سرفه‌های بیماران اسرائیلی مبتلا به فیبروز کیسه‌ای نشان داد و محققان را امیدوار نمود که شاید این دارو در بیماران دوشن هم مؤثر باشد.
خط ۴۵:
تنها ژنی که در حال حاضر قصد دارند فعالیت آن را کاهش دهند ژن مربوط به پروتئینی به نام میوستاتین <sup>myostatin</sup> است که نقشی بازدارنده در رشد عضلات دارد و کاهش بیان آن عضلات بیماران را از مهار شدگی خارج خواهد نمود.
 
این پروژه خیلی وقت گیر و پرهزینه است و محققان باید تک تک اثر [[مواد شیمیایی]] مختلف را بر این ژن‌ها آزمایش کنند تا شاید ترکیبی مانند PTC۱۲۴پیدا کنند که با مکانیسمی تا به حال ناشناخته، بتواند اثرات یادشده را باعث شود؛ بنابراین بیماران و خانواده‌های آن‌ها باید همچنان صبور و میدوارامیدوار باشند.
 
== یک ژن مصنوعی برای درمان بیماری دیستروفی ماهیچه‌ای ساخته شد ==