آلگلوکوسیداز آلفا

آلگلوکوسیداز آلفا (انگلیسی: Alglucosidase alfa؛ تلفظ صحیح: اَلگلوکوسیدِیز آلفا) که با نام‌های تجاری لومیزایم و مایوزایم هم شناخته می‌شود، دارویی نادر برای «درمان جایگزینی آنزیمی» بیماری گلیکوژنوز نوع دو (بیماری پومپه) است که یکی از بیماریهای ذخیره‌ای لیزوزومال محسوب می‌شود.[۳]

آلگلوکوسیداز آلفا
داده‌های بالینی
AHFS/Drugs.commonograph
روش مصرف داروداخل‌وریدی[۱]
کد ATC
وضعیت قانونی
وضعیت قانونی
  • US: FDA approved for children[۱]
شناسه‌ها
  • گلوکوسیداز انسانی, پری‌پرو-آلفا-[199-آرژنین,223-هیستیدین] [۲]
شمارهٔ سی‌ای‌اس
دراگ‌بنک
کم‌اسپایدر
  • none
UNII
KEGG
داده‌های فیزیکی و شیمیایی
فرمول شیمیاییC4758H7262N1274O1369S35[۲]
جرم مولی۱۰۵۳۳۸ g·mol−1[۲]
 N✔Y (این چیست؟)  (صحت‌سنجی)

این دارو از لحاظ شیمیایی، آنالوگ همان آنزیمی است که بیماران مبتلا به پومپه، دچار کمبودش هستند و «آنزیم آلفا گلوکوزیداز» نام دارد.

این نخستین دارویی است که برای درمان بیماری پومپه تولید شده‌است.[۱]

در تاریخ ۱ اوت ۲۰۱۴، سازمان غذا و دارو آمریکا، «لومیزایم» را برای درمان نوعِ نوزادیِ بیماری پومپه در کودکان زیر ۸ سال مورد تأیید قرار داد. برخی شرکت‌های بیمه در آمریکا، هزینه‌های درمان با این دارو را در بزرگسالانِ مبتلا تقبل نمی‌کنند، چرا که اولاً توسط سازمان غذا و دارو آمریکا برای درمانِ بزرگسالان تأیید نشده و دوم آنکه، هزینه درمانی آن بسیار بالاست (سالیانه حدود ۳۰۰٬۰۰۰ دلار آمریکا، و تا پایان عمر)[۴]

عوارض شایع این دارو، احتمال بروز سینه‌پهلو، عفونت و تب است. عوارض جدی‌تر شامل احتمالِ نارسایی قلب، نارسایی تنفسی و آلرژی است و بر روی جعبه‌های داروی «مایونزایم»، در مورد احتمال بروز آلرژیِ کُشنده، هشدار داده شده‌است.[۱]

منابع ویرایش

  1. ۱٫۰ ۱٫۱ ۱٫۲ ۱٫۳ "FDA Approves First Treatment for Pompe Disease" (Press release). FDA. 2006-04-28. Retrieved 2008-07-07.
  2. ۲٫۰ ۲٫۱ ۲٫۲ American Medical Association (USAN). "Alglucosidase alfa". Statement on a Nonproprietary Name Adopted by the USAN Council. Archived from the original (Microsoft Word) on 12 February 2012. Retrieved 18 December 2007.
  3. Kishnani PS; Corzo D; Nicolino M; et al. (2007). "Recombinant human acid [alpha]-glucosidase: major clinical benefits in infantile-onset Pompe disease". Neurology. 68 (2): 99–109. doi:10.1212/01.wnl.0000251268.41188.04. PMID 17151339. {{cite journal}}: Unknown parameter |name-list-format= ignored (|name-list-style= suggested) (help)
  4. Geeta Anand (2007-09-18). "As Costs Rise, New Medicines Face Pushback". Wall Street Journal. Dow Jones & Company. Retrieved 2008-07-07.